MENU
Produkty Lecznicze Terapii Zaawansowanej (ATMP)
Produkty Lecznicze Terapii Zaawansowanej (ATMPs) to dynamicznie rozwijającą się dziedzina terapii opartej na genach, tkankach lub komórkach. Leki terapii zaawansowanej (ATMPs) można podzielić na trzy główne grupy:
- leki terapii genowej (GTMP): zawierają geny, których zastosowanie daje efekt terapeutyczny, profilaktyczny lub diagnostyczny. Leki te działają po wprowadzeniu rekombinowanych genów do organizmu; stosowane w wielu poważnych chorobach, najczęściej w zaburzeniach genetycznych, chorobach nowotworowych i innych chorobach długotrwałych. Gen rekombinowany to odcinek DNA, łączący w sobie DNA z różnych źródeł, tworzony jest w laboratorium;
- leki do terapii komórkami somatycznymi (SCMP): zawierają komórki lub tkanki, które zostały poddane modyfikacji w celu zmiany ich cech biologicznych lub komórki lub tkanki nieprzeznaczone do pełnienia tej samej podstawowej funkcji u biorcy i dawcy. Mogą być stosowane w leczeniu, diagnozowaniu lub profilaktyce chorób;
- produkty inżynierii tkankowej (TEP): zawierają komórki lub tkanki, które zostały zmodyfikowane w taki sposób, aby można je było wykorzystać do naprawy, regeneracji lub zastąpienia tkanki ludzkiej.
ATMPs rewolucjonizują podejście do leczenia wielu chorób, wcześniej uznawanych za nieuleczalne. Oczekuje się, że liczba nowo opracowanych i autoryzowanych produktów leczniczych terapii zaawansowanej (ATMPs) znacznie wzrośnie w ciągu najbliższych kilku lat w wyniku rozkwitu nauki w tej dziedzinie. W UE ATMPs mogą uzyskać pozwolenie na dopuszczenie do obrotu (MA) tylko w procedurze scentralizowanej (CP). Ze względu na złożony charakter tych produktów, ważne jest zrozumienie odpowiednich przepisów i kluczowych procedur. W Unii Europejskiej (UE) ramy regulacyjne dla produktów leczniczych terapii zaawansowanej (ATMPs) są przede wszystkim ustanowione w dyrektywie 2001/83/WE oraz w szeregu innych dyrektyw i rozporządzeń obowiązujących w państwach członkowskich UE, w szczególności w rozporządzeniu (WE) nr 1394/2007.
Wszystkie obowiązujące przepisy zapewniają, że nowe produkty lecznicze sklasyfikowane jako produkty lecznicze terapii zaawansowanej (ATMPs) podlegają odpowiedniej ocenie przez Europejską Agencję Leków (EMA). Gwarantuje to ich odpowiednią jakość, bezpieczeństwo i skuteczność – po pierwsze – w badaniach klinicznych, a następnie, po dopuszczeniu do obrotu – u pacjentów poddanych terapii takim produktem leczniczym. Niespełnienie wymagań EMA może znacznie opóźnić lub nawet wstrzymać rozwój produktu lub zwiększyć jego koszty. Dlatego zrozumienie wymagań, które muszą spełniać ATMPs, jak również znajomość odpowiednich procedur rejestracyjnych są kluczowymi czynnikami skutecznego doprowadzenia produktu do dopuszczenia go do obrotu. W przypadku produktów ATMP ważne są też kwestie dostępu do rynku (koszty i refundacja). Działania te należy zaplanować na początku prac nad rozwojem produktu.
Szczególnymi przypadkami ATMP są produkty ATMP-HE (ATMP Hospital Exemption czyli produkt leczniczy terapii zaawansowanej – wyjątek szpitalny), które są przygotowywane na indywidulane zamówienie lekarza zgodnie z obowiązującymi normami jakości oraz wytwarzany jest zgodnie z zasadami GMP. Produkty ATMP-HE mogą zostać podane pacjentom dla, których nie ma już innych skutecznych metod leczenia, a informacje uzyskane w przebiegu podań produktów ATMP-HE mogą posłużyć jako dane na wstępnych etapach rozwoju produktu leczniczego.
Badania i rozwój produktu
Oferujemy usługi doradcze w zakresie oceny potencjału rozmaitych projektów farmaceutycznych związanych z rozwojem produktu leczniczego, medycznego czy suplementu diety.
Badania przedkliniczne i kliniczne
Jesteśmy firmą konsultingową z bogatym doświadczeniem, świadczącą usługi z obszaru badań nieklinicznych oraz klinicznych.
Audyty
Nasi eksperci są doświadczeni w prowadzeniu rozmaitych audytów systemów GxP. Wspieramy również naszych Klientów podczas oceny systemów Pharmacovigilance.
Usługi rejestracyjne
Oferujemy multidyscyplinarne usługi w zakresie Regulatory Affairs, w tym obsługę przedrejestracyjną, rejestracyjną oraz porejestracyjną.
Pharmacovigilance
Posiadamy wiedzę i doświadczenie pozwalające na wykonywanie czynności związanych z wykrywaniem, oceną i raportowaniem działań niepożądanych.