Sieroce produkty lecznicze

Czym jest sierocy produkt leczniczy?

Sierocy produkt leczniczy można zdefiniować jako lek nieprodukowany przez przemysł farmaceutyczny
z przyczyn ekonomicznych, ale by zaspokoić potrzeby zdrowia publicznego w leczeniu chorób rzadkich.

Zgodnie z Europejską Agencją Leków (ang. European Medicines Agency, EMA) aby uznać produkt leczniczy za sierocy musi on spełniać następujące kryteria:

musi być przeznaczony do leczenia, zapobiegania lub diagnozowania choroby zagrażającej życiu lub przewlekle wyniszczającej;
częstość występowania danego schorzenia w Unii Europejskiej nie może przekraczać 5 chorych na 10 000 lub jest to mało prawdopodobne, że wprowadzenie leku na rynek przyniesie wystarczające zyski, uzasadniające inwestycje potrzebne do jego opracowania;
nie można zastosować żadnej zadowalającej metody diagnozowania, zapobiegania lub leczenia danego stanu chorobowego lub, jeżeli taka metoda istnieje, lek musi przynosić znaczne korzyści osobom dotkniętym tym schorzeniem.

Jeżeli lek spełnia powyższe kryteria, sponsor może ubiegać się o uznanie leku za lek sierocy.

Uznanie leku za lek sierocy gwarantuje uzyskanie od EMA szeregu korzyści, takich jak specjalne wsparcie przy doradztwie naukowym, 10-letni okres wyłączności rynkowej dla zarejestrowanych wskazań oraz znacząco niższe opłaty rejestracyjne (co przekłada się na większy zwrot kosztów poniesionych na badania).

Jak wnioskować o uznanie leku za lek sierocy?

Przed złożeniem wniosku o uznanie leku za sierocy, możliwe jest uprzednie spotkanie z EMA. Spotkanie to najczęściej odbywa się w formie telekonferencji, jednak istnieje możliwość odbycia takiego spotkania osobiście w Agencji. Jeżeli Aplikant uważa, że wstępna dyskusja przed złożeniem wniosku dotyczącego leku sierocego przyniosłaby korzyści, powinien poprosić o spotkanie/telekonferencję poprzedzającą złożenie wniosku, co najmniej dwa miesiące przed planowaną datą złożenia wniosku. Zapewni to wystarczającą ilość czasu na wprowadzenie ewentualnych poprawek do wniosku zgodnie z zaleceniami EMA.

Wniosek o status leku sierocego należy złożyć za pośrednictwem platformy internetowej IRIS. Dokument można przesłać bez uprzedzenia, jednak dobrą praktyką jest, zgodnie z prośbą EMA, przesłanie go na kilka dni przed którymkolwiek z opublikowanych terminów składania wniosków dostępnych na stronie internetowej. Zapewni to więcej czasu na proces walidacji i możliwość interwencji w przypadku problemów technicznych.

EMA zwaliduje wniosek i jeśli zostanie on uznany za nieważny lub niekompletny, Agencja wyśle sponsorowi pismo wyjaśniające. SciencePharma zapewnia kompleksowe wsparcie w celu sprawnego przejścia całej procedury. Po zakończeniu walidacji Agencja przesyła harmonogram procedury.

W kolejnym etapie, wniosek podlega ocenie dwóch koordynatorów:

jeden członek Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych (COMP, ang. Committee for Orphan Medicinal Products);
jeden administrator naukowy z sekretariatu EMA.

Przygotowują oni raport podsumowywujący, który jest rozsyłany do wszystkich członków COMP i następnie omawiany na posiedzeniu plenarnym. Na tym etapie COMP wystawia pozytywną opinię, albo przedstawia listę pytań i zaprasza sponsora na następne posiedzenie plenarne COMP w celu złożenia ustnych wyjaśnień. COMP powinien przyjąć opinię do 90. dnia procedury, by ostatecznie przekazać ją Komisji Europejskiej w celu wydania decyzji.

Jeżeli opinia COMP będzie negatywna, sponsorowi przysługuje odwołanie.

Komisja Europejska wydaje decyzję w sprawie opinii COMP w terminie 30 dni od jej otrzymania, a w następstwie decyzji EMA publikuje informację na temat oznaczenia leku jako sierocego. Komisja Europejska dokonuje wpisu statusu leku sierocego do wspólnotowego rejestru sierocych produktów leczniczych.

Jakie dane powinien zawierać wniosek o uznanie leku za lek sierocy?

Sponsor powinien przedstawić szczegółowe informacje na temat choroby rzadkiej, w związku z którą ubiega się o oznaczenie sieroce, w tym przegląd odpowiedniej literatury naukowej. Należy podać szczegółowy opis choroby z uwzględnieniem jej przyczyn i objawów oraz uzasadnienie stosowania proponowanego produktu leczniczego (tzw. medyczna wiarygodność wniosku). Opisując schorzenie, ważne jest omówienie jego częstości występowania, tego, czy istnieją inne sposoby diagnozowania, zapobiegania lub leczenia oraz jaka jest ich skuteczność, a także uzasadnienie, że proponowany nowy produkt leczniczy przyniesie pacjentom znaczące korzyści. W celu poparcie takiego uzasadnienia zazwyczaj wymagane są dane niekliniczne lub wstępne dane kliniczne. W szczególności oczekuje się, że sponsorzy przedstawią badania proponowanego produktu leczniczego w odpowiednim modelu / modelach schorzenia oraz, jeśli to możliwe, wstępne dane kliniczne z badań z udziałem pacjentów cierpiących na to schorzenie.

Dlaczego SciencePharma?

Dzięki naszym doświadczonym ekspertom i pisarzom medycznym możemy zaoferować pełne wsparcie w przygotowaniu i złożeniu dokumentacji w celu uzyskania statusu leku sierocego a także nadzór nad przebiegiem procedury i udział w ewentualnym spotkaniu z EMA. Wiemy, jak istotne jest kompleksowe podejście do każdego wniosku, by uniknąć niepotrzebnych opóźnień, przekładających się na straty finansowe i obniżenie wiarygodności firmy. Firmy z całego świata korzystają z Naszego wsparcia, a stała współpraca jest najlepszym wyznacznikiem wysokiej jakości usług świadczonych przez SciencePharma.

Korzyści współpracy

Śledzenie najnowszych wymagań organów kompetentnych jest dużo łatwiejsze przy wsparciu doświadczonego i dobrze poinformowanego zespołu. Oferujemy przygotowanie i złożenie wniosku o uzyskanie statusu leku sierocego. Doradzamy przy wątpliwościach związanych z wyborem najkorzystniejszych rozwiązań.

Wspieramy Koordynatorów Projektów przy planowaniu harmonogramu rejestracyjnego w oparciu o indywidualnie dobraną strategię rejestracyjną.

Świadczymy też kompleksowe usługi rejestracyjne/porejestracyjne dla produktów leczniczych – w zależności od indywidualnych potrzeb Podmiotu odpowiedzialnego.

Osoby zainteresowane współpracą z nami zapraszamy do kontaktu. Nasi eksperci z przyjemnością odpowiedzą na wszystkie pytania oraz wątpliwości.

Wyślij do nas wiadomość, skontaktujemy się z Tobą

Rozwój produktu leczniczego

Badania kliniczne

Jakość

Audyty GxP

Usługi Rejestracyjne

Pharmacovigilance

Usługa QP / Import