细胞与基因治疗-Cell & gene therapy (ATMP)

高级治疗药物（ATMP）代表了基于基因、组织或细胞的快速增长的人类治疗领域。高级治疗药物可分为三大类：

• 基因治疗药物（GTMP）：这些药物含有导致治疗、预防或诊断效果的基因。它们的工作原理是将“重组”基因插入体内，通常用于治疗各种疾病，包括遗传病、癌症或长期疾病。重组基因是在实验室中创建的一段DNA，将来自不同来源的DNA结合在一起；
• 体细胞治疗药物（SCMP）：这些药物含有经过操纵以改变其生物学特性的细胞或组织，或不打算用于受体和供体相同基本功能的细胞或组。它们可用于治疗、诊断或预防疾病；
• 组织工程药物（TEP）：这些药物含有经过修饰的细胞或组织，可用于修复、再生或替代人体组织。

先进的治疗药物彻底改变了许多以前无法治愈的疾病的治疗方法。由于该领域科学的蓬勃发展，预计未来几年新开发和授权的高级治疗药物的数量将大幅增加。在欧盟，高级治疗药物只能通过集中程序获得上市许可。由于这些产品的复杂性，了解相关法规和关键程序方面非常重要。在欧盟，先进治疗药品的监管框架主要在指令2001/83/EC中建立，但也在适用于欧盟成员国的许多其他指令和法规中建立，特别是第1394/2007号法规（EC）。

所有现行法规都确保被归类为高级治疗药品的新药品受到欧洲药品管理局（EMA）的适当评估。当最终获得上市许可时，它应该保证其在临床试验中以及在患者群体中的适当质量、安全性和有效性。未能满足要求可能会严重延误甚至阻碍产品开发和/或增加其成本。因此，了解高级治疗药物必须满足的要求以及熟悉相关注册程序是成功引导产品获得上市授权的重要因素。就高级治疗药物产品而言，市场准入（定价和报销）问题也极其重要。这些活动应在产品开发之初进行规划。

高级治疗药品的一个特例是ATMP-HE，这是一种高级治疗药品，是医院的例外情况，不受欧洲药品管理局的管辖，但受欧洲指令和法规（包括指令2001/83/EC和法规EC 1394/2007）的监管。这些产品的制造已获得成员国主管当局的批准。ATMP-HE产品是在非常规的基础上由医生独家负责制备的，以符合适用质量标准下的个体医生处方，并按照GMP原则生产。

ATMP-HE 产品可用于没有其他有效治疗方案的患者。通过使用 ATMP-HE 产品获得的信息可作为药品初始开发阶段的数据，并可能有助于注册正在研究的 ATMP 产品。

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